重慶派金生物科技有限公司（以下簡稱：派金生物）于近日收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，獲批開展聚乙二醇化重組門冬酰胺酶注射液的臨床試驗。目前，派金生物已完成臨床試驗的準(zhǔn)備工作，預(yù)計在今年三季度啟動I期臨床試驗。

據(jù)了解，新一代聚乙二醇化重組門冬酰胺酶是由派金生物自主研發(fā)，用于治療兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的1類治療用生物制品新藥。

急性淋巴細(xì)胞白血病簡稱ALL，是一種血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，最常出現(xiàn)在兒童時期，又稱兒童白血病，其特征是淋巴母細(xì)胞（未成熟的白血細(xì)胞）過度生成和積累。

“臨床上，門冬酰胺酶是治療ALL的關(guān)鍵藥物之一，對腫瘤細(xì)胞具有選擇性抑制作用?！迸山鹕锞垡叶蓟亟M門冬酰胺酶項目負(fù)責(zé)人何云鳳說，癌細(xì)胞的增殖離不開門冬酰胺，但腫瘤細(xì)胞不能自己合成對生長必要的氨基酸門冬酰胺，必須依賴宿主（即患兒）供給，“注射門冬酰胺酶藥物能使門冬酰胺水解，讓腫瘤細(xì)胞缺乏門冬酰胺，從而起到抑制生長的作用?！?/span>

門冬酰胺酶作用機(jī)制。

而聚乙二醇門冬酰胺酶則是一種由活化聚乙二醇(PEG)與門冬酰胺酶(L-asparaginase)通過特定化學(xué)反應(yīng)結(jié)合而成，且保留一定門冬酰胺酶活性的綴合物。與未經(jīng)修飾的門冬酰胺酶相比，聚乙二醇門冬酰胺酶以療效明確、半衰期長、免疫原性弱等特點(diǎn)成為了治療ALL的一線臨床藥物。

2018年，派金生物籌備組建起一支60余人的團(tuán)隊，開展第三代全球創(chuàng)新改造型聚乙二醇化重組門冬酰胺酶藥物的研發(fā)工作。

歷時近5年，研發(fā)團(tuán)隊依托處于國際領(lǐng)先水平且擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的MAS-PEG核心技術(shù)，通過計算機(jī)模擬技術(shù)分析蛋白表面的免疫顯性區(qū)域，增加了PEG修飾位點(diǎn)，進(jìn)一步提高了產(chǎn)品的體外和體內(nèi)穩(wěn)定性，同時有效實(shí)現(xiàn)封閉潛在的免疫顯性區(qū)。

“新藥與已上市的第一代（Oncaspar）和第二代（Asparlas）聚乙二醇化門冬酰胺酶相比，具有更低的免疫原性和更長的半衰期，將有效降低臨床應(yīng)用中多次給藥后藥效清除和不良反應(yīng)的風(fēng)險?！焙卧气P介紹，從患者角度來說，最直觀的感受就是用藥的問隔時間將從14天延長至21天，匹配化療療程，治療的效果和質(zhì)量也更好。

據(jù)悉，派金生物是一家專業(yè)從事基因重組蛋白質(zhì)藥物和多肽藥物研發(fā)“專精特新”的國家級高新技術(shù)企業(yè)。經(jīng)過多年的創(chuàng)新技術(shù)積累，公司形成了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)、處于國際領(lǐng)先水平的核心技術(shù)MAS-PEG和TE-PEP平臺，基于這些核心技術(shù)、平臺，公司建立了豐富且極具市場競爭力的創(chuàng)新產(chǎn)品線。

截至目前，公司自主研發(fā)的生物藥物已有2項進(jìn)入NDA階段，3項進(jìn)入III期臨床研究，4項進(jìn)入I-II期臨床，在研First-in-Class (FIC)項目6項（其中，3項GLP評價中，預(yù)計2023年進(jìn)入IND申報；另外3項CMC研究中）。